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Glosario hablado de Términos Genéticos

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Terapia génica

La terapia génica es una técnica experimental para tratar enfermedades mediante la alteración del material genético del paciente. Con mucha frecuencia, la terapia génica consiste en la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente.

Transcripción de la Narración

La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad. La idea es modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad, para que esa célula recupere su normalidad. La transferencia del material genético se suele realizar mediante el uso de vectores virales que utilizan sus capacidades biológicas propias para entrar en la célula y depositar el material genético. Tanto las enfermedades genéticas hereditarias como los trastornos adquiridos pueden ser tratados con terapia génica. Ejemplos de estos trastornos son las inmunodeficiencias primarias, donde la terapia génica ha sido capaz de corregir la presentación de la enfermedad en estos pacientes y/o el cáncer, donde la terapia génica aún está en fase experimental.

Perfil del doctor

Nombre: Fabio Candotti, M.D.

Ocupación: Investigador Principal de la división de Genética y Biología Molecular y Jefe de la Sección de Trastornos de la Inmunidad

Biografía: El laboratorio del doctor Candotti realiza estudios sobre la base molecular de enfermedades hereditarias del sistema inmune con el fin de desarrollar mejores tratamientos para estas enfermedades. En la actualidad, para muchos trastornos hereditarios de inmunodeficiencia, la opción terapéutica que está disponible es el transplante de células madre hematopoyéticas (TCPH), un procedimiento intensivo que lleva una serie de riesgos. El doctor Candotti apunta a la búsqueda de alternativas de tratamiento para TPH, insistiendo en planteamientos de reemplazo genético. Su laboratorio está desarrollando terapias génicas para dos síndromes raros de inmunodeficiencia, como la adenosina deaminasa (ADA) y el síndrome de deficiencia de Wiskott-Aldrich (WAS).

How to cite this termCómo citar este término en los manuscritos de investigación

Términos Relacionados

Figura - Ilustraciónes


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Terapia génica

La terapia génica es una técnica experimental para tratar enfermedades mediante la alteración del material genético del paciente. Con mucha frecuencia, la terapia génica consiste en la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente.

Transcripción de la Narración

La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad. La idea es modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad, para que esa célula recupere su normalidad. La transferencia del material genético se suele realizar mediante el uso de vectores virales que utilizan sus capacidades biológicas propias para entrar en la célula y depositar el material genético. Tanto las enfermedades genéticas hereditarias como los trastornos adquiridos pueden ser tratados con terapia génica. Ejemplos de estos trastornos son las inmunodeficiencias primarias, donde la terapia génica ha sido capaz de corregir la presentación de la enfermedad en estos pacientes y/o el cáncer, donde la terapia génica aún está en fase experimental.

Perfil del doctor

Fabio Candotti, M.D.

Fabio Candotti, M.D.

Ocupación
Investigador Principal de la división de Genética y Biología Molecular y Jefe de la Sección de Trastornos de la Inmunidad

Biografía
El laboratorio del doctor Candotti realiza estudios sobre la base molecular de enfermedades hereditarias del sistema inmune con el fin de desarrollar mejores tratamientos para estas enfermedades. En la actualidad, para muchos trastornos hereditarios de inmunodeficiencia, la opción terapéutica que está disponible es el transplante de células madre hematopoyéticas (TCPH), un procedimiento intensivo que lleva una serie de riesgos. El doctor Candotti apunta a la búsqueda de alternativas de tratamiento para TPH, insistiendo en planteamientos de reemplazo genético. Su laboratorio está desarrollando terapias génicas para dos síndromes raros de inmunodeficiencia, como la adenosina deaminasa (ADA) y el síndrome de deficiencia de Wiskott-Aldrich (WAS).

How to cite this termCómo citar este término en los manuscritos de investigación

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